Per la prima volta nei giorni scorsi una giovane paziente di 25 anni, affetta da una forma di Leucemia Linfoblastica Acuta refrattaria alla chemioterapia, è stata sottoposta a terapia con CAR-T (Tisagenlecleucel), presso l'Oncoematologia pediatrica dell’ospedale Infantile Regina Margherita della Città della Salute di Torino.
Tisagenlecleucel è uno dei primi farmaci ottenuti mediante la trasformazione in vitro di linfociti T del paziente stesso, al fine di esprimere un particolare costrutto molecolare, denonimato Chimeric Antigen Receptor (CAR), che rende queste cellule in grado di riconoscere ed eliminare selettivamente le cellule neoplastiche.
Nel 2019 l’Agenzia Italiana per il Farmaco lo ha autorizzato per il trattamento di alcune forme recidivate e/o refrattarie di Leucemia Linfoblastica Acuta nella popolazione sino ai 25 anni di età. Si tratta di un farmaco caratterizzato da promettenti risultati in termini di efficacia ma che, in relazione alla complessità degli effetti secondari che è in grado di determinare, necessita di essere somministrato in Centri altamente specializzati.
L'avvio di questo programma anche presso l'Oncoematologia pediatrica nasce dalla volontà del Direttore, la prof.ssa Franca Fagioli dell’Università degli Studi di Torino, direttore del Programma Trapianti Metropolitano di Torino (CTMT), di poter offrire anche sul territorio piemontese questa possibilità terapeutica, arricchendo l'esperienza nel campo del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche anche con le più recenti evoluzioni, quali appunto la terapia con Tisagenlecleucel. A questo scopo è stato creato un apposito team di specialisti con specifiche competenze nella gestione del farmaco composto da medici oncoematologi, medici consulenti, infermieri, dirigenti biologi, farmacisti, specialisti in aferesi e medicina trasfusionale, data managers e study coordinators.
Un ruolo fondamentale è stato anche svolto dalla Direzione aziendale della Città della Salute di Torino diretta dal Commissario dott. Giovanni La Valle, che ha istituito di concerto con il dottor Francesco Cattel (Direttore della Farmacia aziendale) un organo aziendale denominato CAR-T team finalizzato all'organizzazione e all’armonizzazione del percorso terapeutico di tutti i pazienti sottoposti a questa terapia.
Attualmente la paziente è ricoverata presso il Centro Trapianti dell’ospedale Infantile Regina Margherita in buone condizioni generali per il monitoraggio delle possibili tossicità del trattamento praticato. I primi esiti della terapia saranno valutabili tra circa un mese, ma ovviamente per determinarne la riuscita complessiva occorrerà attendere un adeguato follow up pluriennale.